Un gruppo di immunologi con sede a Erlangen, in Germania, ha annunciato di aver trovato un modo per curare efficacemente la forma più comune di lupus usando una nuova e costosa tecnica di infusione di sangue tipicamente riservata al trattamento del cancro.
I risultati, pubblicati sulla rivista Nature Medicine (ve li linko qui) mostrano che tutti i pazienti affetti da lupus eritematoso sistemico (LES) trattati con cellule CAR-T erano in remissione entro tre mesi dopo il loro trattamento e sono rimasti tali per almeno otto mesi in più.
Georg Schett, ricercatore a capo dello studio, definisce i risultati “miracolosi”. “Siamo rimasti davvero sorpresi di quanto fosse efficace”, ha detto in un’intervista rilasciata giovedì.
Questa ricerca, sebbene ancora in fase iniziale, indica che la tecnica CAR-T potrebbe un giorno avere un impatto importante sulle malattie infiammatorie e autoimmuni.
Lupus e oltre
Per ora, il team di ricerca è in attesa di determinare se i sei individui rimangono essenzialmente sani senza ulteriori terapie, e se non ci saranno ricadute. Questo ultimo lavoro su 6 pazienti si basa su una lettera di ricerca iniziale che Schett e colleghi hanno pubblicato l’anno scorso sul New England Journal of Medicine (eccola). Lì si descriveva in dettaglio un’altra applicazione di CAR-T ad una ragazza di 20 anni, curata dal lupus e ancora sana da oltre 18 mesi.
Certo, non è una strada semplice. CAR-T è una terapia complessa da produrre (perchè altamente personalizzata) e attualmente costosissima: può costare fino a 450.000 euro. Brutto da dire, ma dubito che tutti i 5 milioni di malati affetti da lupus nel mondo potranno accedere a questa cura.
Tuttavia, CAR-T potrà essere una ottima opzione quando i farmaci convenzionali falliscono, e tornerà utile anche per trattare altre gravi malattie autoimmuni, compresa la sclerosi multipla.
CAR-T “addestra” il sangue di un paziente a combattere le malattie
Come funziona CAR-T? È uno dei trattamenti medici moderni che sembrano usciti dalla fantascienza. In primo luogo, il sangue viene estratto dal paziente, quindi viene portato in un laboratorio per la reingegnerizzazione delle cellule T che potenziano il sistema immunitario con proteine speciali chiamate recettori chimerici dell’antigene (CAR). Infine, quei linfociti T infusi di proteine vengono reiniettati nel paziente, dove lavorano per uccidere una malattia bersaglio (per il lupus, i linfociti T sono stati progettati per combattere il CD19).
Sorprendentemente, i sistemi immunitari di questi pazienti tedeschi curati dal lupus sono rimasti sani per tutta la durata del trattamento CAR-T, senza riportare infezioni significative o effetti collaterali dannosi. A differenza di quanto accade nelle persone trattate con CAR-T per il cancro, che possono sviluppare difficoltà neurologiche o tempeste di citochine mortali.
“Sembra il Santo Graal dei trattamenti”, dice non senza enfasi il dottor Mark Leick, che lavora sulle terapie CAR-T al Massachusetts General Hospital.
I pazienti sono tornati a cavalcare, ballare e studiare
Tra le belle storie di CAR-T, Schett racconta che uno dei suoi giovani pazienti, che prima del lupus andava a cavallo, ora lo sta facendo di nuovo. Un altro paziente che faceva il DJ in discoteca ha ripreso da dove aveva lasciato, e uno studente con il lupus è tornato a scuola, cosa che prima sarebbe stata impossibile per lui a causa della stanchezza cronica dovuta alla malattia.
Per ora, come detto, la CAR-T è una terapia sperimentale e costosa, disponibile solo per pochi pazienti selezionati affetti da lupus. Le opzioni standard sono ancora gli steroidi e i farmaci antinfiammatori come l’ibuprofene.
Ma se puoi davvero spazzare via la malattia con una sola infusione di cellule CAR-T e avere la remissione per molto tempo, penso che non sia così costoso. I costi di una malattia come il lupus negli anni potrebbero arrivare in ogni caso a decine o centinaia di migliaia di euro. E producendo internamente le cellule CAR-T, gli istituti potrebbero abbattere i costi.
Spesso sono pazienti giovani, che hanno tutta la vita davanti a sé. Cancellare una malattia a 20 anni d’età, e consentire ad una persona di vivere per altri decenni in salute non è un costo, ma un guadagno. I sistemi sanitari del mondo devono tenerne assolutamente conto.
