Se il termine non fosse parecchio inflazionato azzarderei una definizione per Inclisiran: è una sorta di vaccino per il colesterolo. Un po’ per le sue caratteristiche, un po’ per le modalità di somministrazione.
Dopo essere stato adottato (esattamente un anno fa) dal servizio sanitario del Regno Unito, dove si prevedono 300.000 beneficiari, oggi viene approvato anche in Italia, dall’Aifa.
Come funziona Inclisiran, il farmaco che dimezza il colesterolo?
Comincio col dire che non si tratta di uno sciroppo per la tosse, e non è indicato per tutti. Inclisiran, che si somministra due volte l’anno con un’iniezione, è prescritto principalmente ai pazienti che soffrono geneticamente di colesterolo alto, a quelli che hanno subito un infarto o un ictus e a quelli che non rispondono ad altri farmaci per abbassare il colesterolo.
Questo ovviamente non toglie nulla ai proclami che si sentono in queste ore. La recente approvazione del farmaco è stata motivo di grande celebrazione, per i suoi potenziali benefici e per l’approccio terapeutico innovativo. Il “silenziamento genico” sfruttato da Inclisiran combatte contro le cause del colesterolo alto, non si limita ai sintomi. Ha l’obiettivo di colpire un gene specifico, e ostacolarne il funzionamento.
Cos’è il silenziamento genico
L’RNA messaggero (mRNA) è un tipo di RNA che copia e trasmette le istruzioni genetiche dal DNA e genera particolari proteine in base a queste istruzioni. È un ruolo fondamentale per il nostro corpo. Nel caso del “silenziamento genico” applicato al colesterolo, l’obiettivo è una proteina chiamata PCSK9. Le persone con livelli alti di colesterolo “cattivo” (LDL) ne hanno in eccesso. Bisogna impedire che venga prodotta, e per questo si cerca di “distruggere” le istruzioni che servono a produrla.
È la prima volta che questa tecnologia non viene impiegata per la cura di malattie rare ma di una condizione molto più diffusa.
Trattamenti futuri
Inclisiran è un banco di prova importante: dopo il colesterolo, in futuro potremmo usare quest’arma contro altri nemici come il morbo di Alzheimer, il Cancro e non solo. Sono attualmente allo studio molti altri farmaci per il silenziamento genico per il trattamento di una varietà di altri disturbi: il rigetto da trapianto dei reni, il glaucoma, perfino le cicatrici.
Ciascuno di questi trattamenti di silenziamento genico utilizzerebbe tecniche simili a quelle di altri farmaci attualmente esistenti, prendendo di mira un gene o una proteina specifici e spegnendoli. Nel caso del cancro il discorso è più complesso, perchè servirà prendere di mira proteine diverse: per questo serviranno più studi clinici.
Questa sfida, unita a quella di tenere costi bassi, terranno impegnati i ricercatori nel prossimo futuro: ma chi si chiede, con (troppa) impazienza perchè tante scoperte non arrivano mai ad un’applicazione pratica, sappia che questo accade. Nei tempi e nei modi debiti.
I potenziali benefici delle terapie che utilizzano il silenziamento genico sono vasti e potrebbero avere un impatto significativo su molte malattie diverse. Il futuro delle terapie di silenziamento genico è molto promettente e possiamo solo aspettare di vedere quali nuovi trattamenti verranno via via sviluppati. Iniziamo dal colesterolo!
