In futuro potremmo far crescere un nuovo fegato all’interno del nostro corpo senza dover affrontare le lunghe liste d’attesa e i rischi associati ai trapianti d’organo tradizionali. È l’obiettivo di una pionieristica terapia cellulare sviluppata da LyGenesis, che ha appena raggiunto un traguardo significativo con il dosaggio del primo paziente in uno studio clinico di fase 2a (questo).
Una speranza per i pazienti con malattia epatica in stadio terminale
La malattia epatica in stadio terminale (ESLD) è una condizione potenzialmente fatale che progredisce nel corso di anni, a volte decenni. I pazienti affetti da ESLD presentano una costellazione di sintomi e complicanze che compromettono la loro sopravvivenza e qualità di vita. Spesso, l’ESLD è il risultato della cirrosi, una condizione in cui il tessuto cicatriziale sostituisce il fegato sano, portando a cambiamenti irreversibili nell’anatomia e nella funzione del tessuto epatico fino a raggiungere diversi stadi di insufficienza epatica.
Fino ad oggi, l’unica opzione terapeutica per questi pazienti era il trapianto di fegato. Tuttavia, fino al 50% dei pazienti con ESLD che potrebbero beneficiare di un trapianto di fegato standard non sono idonei dal punto di vista medico, mentre circa il 12% dei pazienti in lista d’attesa muore ogni anno. Per questo la terapia cellulare di LyGenesis potrebbe essere fondamentale.
I linfonodi come bioreattori viventi
Quella di LyGenesis, denominata LYG-LIV-001, è una terapia cellulare allogenica regolamentata dalla FDA come prodotto biologico sperimentale. In estrema sintesi, sfrutta i linfonodi del paziente per far crescere un nuovo fegato funzionante all’interno del suo stesso corpo. I linfonodi agiscono quindi come bioreattori in vivo, aiutando gli epatociti ad attecchire, proliferare e generare un tessuto epatico ectopico funzionale.
Se i test proseguiranno con successo, questa terapia cellulare potrebbe consentire a un solo fegato donato di trattare decine di pazienti con ESLD, contribuendo a riequilibrare l’attuale squilibrio tra domanda e offerta di organi a favore dei pazienti.
Questa terapia potrebbe rappresentare una pietra miliare straordinaria nella medicina rigenerativa, aiutando i pazienti con ESLD a far crescere nuovi fegati ectopici funzionali nel proprio corpo.
Dr. Michael Hufford, co-fondatore e CEO di LyGenesis
Più che una terapia cellulare, una piattaforma medica. Con un potenziale enorme
Non c’è solo il fegato nel mirino della terapia cellulare sviluppata da LyGenesis. La startup sta infatti sviluppando terapie per produrre un timo ectopico (per l’invecchiamento e molte altre potenziali indicazioni), un pancreas (per il diabete di tipo 1) e un rene (per le malattie renali).
Aria di rigenerazione, insomma. E tutto a partire da questo studio clinico di fase 2a, una vera 3 propria pietra miliare per la medicina dei trapianti. Potremmo essere sull’orlo di una nuova era in cui la carenza di organi sarà solo un ricordo del passato e in cui i pazienti con malattie d’organo in stadio terminale avranno una seconda possibilità di vita.
E questo è un futuro per cui vale la pena di lottare.
