Dire addio al mal di schiena cronico con una semplice iniezione: è la promessa di una nuova terapia genica sviluppata da ricercatori dell’Ohio State University (OSU). Testata con successo sui topi, questa innovativa tecnica è in grado di riparare i dischi vertebrali danneggiati, ripristinandone la funzionalità e riducendo il dolore. Un risultato che fa ben sperare per un futuro trattamento delle lombalgie croniche nell’uomo.
Il problema dei dischi vertebrali danneggiati
I segmenti vertebrali che compongono la colonna forniscono sostegno, ma tra ogni vertebra è presente un disco gommoso pieno di fluido che li ammortizza, assorbendo gli urti e conferendo flessibilità alla spina dorsale. Purtroppo, nel tempo o a causa di lesioni, questi dischi vertebrali (dovrei scrivere “intervertebrali” per la precisione, ma per comodità userò la versione corta, lo fanno anche diversi medici) possono degenerare o addirittura rompersi.
Il risultato? Un mal di schiena lancinante, e quasi impossibile da curare. A quel punto, la gestione del dolore diventa la priorità, e può lasciare i pazienti con una mobilità limitata.
“Una volta che si rimuove un pezzo, il tessuto si comporta come uno pneumatico a terra”, spiega Devina Purmessur Walter, autrice senior del nuovo studio (che vi linko qui).
Il processo patologico continua e impatta sui dischi adiacenti, perché si perde quella pressione che è fondamentale per la funzione spinale. I medici non hanno un buon modo per affrontare questo problema.
Devina Purmessur Walter
“Nanocarrier” per veicolare geni riparatori
In cosa consiste la terapia genica testata sui topi dagli scienziati dell’OSU? Il team ha creato dei nano vettori (“nanocarrier”) a partire da cellule del tessuto connettivo, che imitano le cellule naturali che trasportano messaggi in tutto il corpo. Questi nanocarrier sono stati poi “caricati” con geni che codificano per una proteina chiamata FOXF1 e iniettati come soluzione nei dischi vertebrali danneggiati dei topi.
“la nostra idea è quella di rifavorire lo sviluppo: FOXF1 viene espressa durante lo sviluppo e nel tessuto sano, ma diminuisce con l’età”, spiega Purmessur Walter. “Stiamo fondamentalmente cercando di ingannare le cellule e dare loro una spinta per riportarle al loro stato di sviluppo, quando crescono e sono più sane”.
Riparazione dischi vertebrali, risultati eccezionali nei topi
Valutati nell’arco di 12 settimane, i topi lesionati che hanno ricevuto la terapia genica hanno mostrato una serie di miglioramenti rispetto ai topi lesionati a cui erano state iniettate semplici soluzioni saline. Il tessuto dei dischi vertebrali è risultato produrre più proteine che rafforzano il tessuto stesso e lo aiutano a trattenere l’acqua.
Questo ha permesso loro di rigonfiarsi e di agire di nuovo come cuscinetti, migliorando il range di movimento, la capacità di carico e la flessibilità della colonna vertebrale. Non possiamo chiedere direttamente ai topi quanto dolore provano, ma i test comportamentali suggeriscono una forte riduzione dei sintomi.
Prospettive future per l’uomo
Questo risultato fa sperare in una futura terapia genica per gli esseri umani con mal di schiena cronico. Ovviamente in questa fase è troppo presto per dire se i risultati ottenuti sugli animali si tradurranno nell’uomo. Questi esperimenti sono stati condotti su topi giovani adulti con lesioni spinali acute. I prossimi passi? Testare la terapia su topi più anziani i cui dischi vertebrali si sono deteriorati con l’età, visto che questo è un problema comune per gli esseri umani.
Ancora: sarà necessario valutare attentamente la sicurezza di questo approccio, studiarne gli eventuali effetti collaterali e ottimizzare il dosaggio e le modalità di somministrazione prima di poter pensare a una sperimentazione clinica sull’uomo. I risultati ottenuti finora, però, sono senza dubbio incoraggianti. E aprono una nuova strada nella lotta contro una delle condizioni più invalidanti e diffuse nella popolazione.
Dischi vertebrali, speranza per milioni di persone
Se confermata nell’uomo, questa terapia genica potrebbe rappresentare una svolta per milioni di persone che soffrono di mal di schiena cronico, una condizione che ha un enorme impatto sulla qualità della vita e sulla produttività. Secondo i dati dell’Organizzazione Mondiale della Sanità, il mal di schiena è una delle principali cause di disabilità a livello globale. Ha una prevalenza stimata del 7,5% nella popolazione mondiale.
Poter riparare i dischi vertebrali danneggiati, ripristinandone la funzionalità, significherebbe non solo alleviare il dolore ma restituire a questi pazienti la possibilità di muoversi liberamente, di lavorare, di godersi la vita. Un traguardo che fino a poco tempo fa sembrava irraggiungibile e che ora, grazie alla ricerca, appare un po’ più vicino.
