C’è chi ha vissuto trent’anni con il lupus, sopportando dolori articolari e problemi renali. Oggi quei giorni potrebbero essere solo un ricordo. La cura per il lupus non è più un’utopia grazie alla terapia CAR-T, che ha liberato tre pazienti dalla necessità di assumere farmaci quotidiani. Una storia di successo che apre scenari inediti nella lotta contro questa malattia autoimmune. Diamo un’occhiata insieme, nel dettaglio.
La svolta che può cambiare tutto
Il lupus è una malattia subdola e ancora poco compresa. Colpisce circa 5 milioni nel mondo, anche se il numero reale potrebbe essere molto più alto. Quando il sistema immunitario si rivolta contro il proprio corpo, i danni possono essere devastanti. Ma ora qualcosa sta davvero cambiando. La terapia CAR-T, già utilizzata con successo contro il cancro, sta mostrando risultati promettenti anche come cura per il lupus. Non si tratta di semplici miglioramenti temporanei: i tre pazienti trattati nel Regno Unito, come detto, hanno potuto completamente abbandonare i farmaci che li accompagnavano quotidianamente.
“Il lupus è una malattia che richiede farmaci per tutta la vita, ma la terapia che abbiamo sviluppato ha il potenziale di cambiare la situazione, e questo è incredibilmente emozionante”, ha dichiarato il Dr. Ben Parker, reumatologo del Manchester University NHS Foundation Trust.
Come funziona la cura del lupus
Il trattamento, chiamato obecabtagene autoleucel1, è ingegnoso nella sua complessità. I medici prelevano i linfociti T del paziente, li modificano geneticamente per riconoscere una proteina chiamata CD19 presente sulle cellule B malate, e li reinfondono nel corpo del paziente. Una volta reinseriti, questi linfociti T riprogrammati diventano cacciatori specializzati. Identificano e eliminano le cellule B che causano il lupus, permettendo al corpo di liberarsi dalla malattia senza bisogno di farmaci continui.
La storia di Katie Tinkler, 50 anni, è emblematica. Dopo 30 anni di lotta contro la forma più aggressiva del lupus, con dolori articolari e problemi renali devastanti, oggi è in remissione.
Un futuro senza farmaci per i pazienti con lupus
I risultati sono così promettenti che la terapia ha già ricevuto l’approvazione nel Regno Unito e, solo la scorsa settimana, anche dalla FDA americana. I medici restano prudentemente ottimisti. I tre pazienti verranno monitorati per i prossimi 15 anni per verificare l’efficacia a lungo termine del trattamento. È fondamentale capire se la remissione sarà permanente e se ci saranno effetti collaterali finora non emersi.
“È un momento incredibilmente emozionante poter offrire questa modalità di trattamento ai pazienti con lupus attraverso questa sperimentazione clinica”, ha commentato la Dr. Eleni Tholouli, ematologa consulente presso il Manchester University NHS Foundation Trust.
Le prospettive sono entusiasmanti: se questi risultati venissero confermati nel lungo periodo, milioni di persone potrebbero finalmente vedere una luce in fondo al tunnel. Una vita senza farmaci quotidiani potrebbe non essere più solo un sogno.
